Ludzki rekombinowany czynnik antyhemofilowy pochodzący z DNA (czynnik VIII) w leczeniu hemofilii A ad 5

Mediana czasu leczenia w domu wynosiła 618 dni (zakres od 69 do 807) (ryc. 2). Pięciomiesięczne zapisy leczenia domowego z podgrupy 56 osób zostały przeanalizowane pod względem bezpieczeństwa i skuteczności (ryc. 2). Dwadzieścia z 56 badanych (35,7 procent) było w wieku poniżej 18 lat. Pięćdziesięciu dwóch miało ciężką hemofilię A (poziom czynnika VIII, <2 procent normalnej) i cztery umiarkowane hemofilia A (poziom czynnika VIII, 2 do 5 procent normy). Średni wiek wynosił 24,2 lat (zakres od do 72, mediana 25). Dwudziestu dwóch badanych (39,3%) było przeciwciałem HIV-seropozytywnym. Średnie przyrostowe wartości odzysku in vivo dawek prowokacji rekombinowanego czynnika VIII (50 IU na kilogram) podawane w tygodniach 5, 9, 13 i 25 wynosiły od 2,49 . 0,70 do 2,92 . 0,99% na międzynarodową jednostkę czynnika VIII podawanego na kilogram i nie były statystycznie różne. W ciągu sześciu miesięcy 56 osobników miało 540 oddzielnych epizodów krwawienia; 399 (73,9 procent) wymagało tylko jednego leczenia rekombinowanym czynnikiem VIII. Średnia użyta dawka wynosiła 26,8 . 13,4 jm czynnika VIII na kilogram. W skali skuteczności od 0 do 4, 72,1 i 12,9 procent z 459 traktowań ocenianych przez badanych otrzymało odpowiednio oceny 4 i 3, przy czym tylko 8,7, 5,0 i 1,3 procent otrzymywało oceny 2, i 0. Badani mieli średnio epizod krwawienia co 14,6 dnia (co odpowiada rocznej częstości 24,4 epizodów) i średnio podawanego rekombinowanego czynnika VIII raz w tygodniu. Na podstawie spożycia w ciągu pięciu miesięcy leczenia domowego średnie spożycie koncentratu rekombinowanego czynnika VIII oszacowano na 78 234 IU rocznie (zakres od 500 do 304,022 IU rocznie, średnio 1308 IU na kilogram).
Etap 3
Dwadzieścia sześć osób (17 z lub 2 i 9, którzy byli nowi w badaniu) otrzymało rekombinowany czynnik VIII w 32 przypadkach w przypadku dużych zabiegów chirurgicznych (n = 22) lub w trakcie leczenia poważnego krwotoku (n = 10) . Zabiegi chirurgiczne składały się z operacji ortopedycznej, w tym pięciu stawów zastępczych (10 osób); chirurgia stomatologiczna (2 podmioty); cystoskopia (1 przedmiot); operacja moczowo-kamienna (1 przedmiot); litotrypsja (1 przedmiot przy dwóch okazjach); hermioterapia (2 podmioty); i całkowite laparotomia, korekta zwężenia zastawki aortalnej, naprawa spodziectwa i naprawa wrastającego paznokcia (po osobniku). Następujące poważne krwotoki leczono: krwotok z przewodu pokarmowego, krwawienie z przestrzeni zaotrzewnowej, krwawienie z migdałków i hemarthrosis u jednego pacjenta oraz krwawienie z różnych tkanek miękkich u sześciu pacjentów. Przy wszystkich 32 okazjach hemostazę uznano za doskonałą bez potrzeby dodatkowego leczenia.
Wcześniej nieleczone i minimalnie leczone przedmioty
Dwadzieścia wcześniej nieleczonych dzieci z hemofilią otrzymywało rekombinowany czynnik VIII, podobnie jak jedno dziecko, które po urodzeniu otrzymało tylko jedną dawkę świeżo mrożonego osocza. Mediana wieku pierwszego leczenia rekombinowanym czynnikiem VIII wynosiła 9,4 miesiąca (zakres od 3 dni do 13 lat). Mediana długości leczenia wynosiła 238 dni (zakres od 61 do 593).
Immunologiczne monitorowanie pacjentów podczas 2. etapu
Podczas drugiego etapu 56 pacjentów leczonych rekombinowanym czynnikiem VIII monitorowano przez sześć miesięcy za pomocą testów ELISA na przeciwciała przeciwko ludzkiemu czynnikowi VIII, białkom chomika i białkom mysim.
[podobne: jak szybko zrzucić brzuch, olej śliwkowy, prądy interferencyjne ]