Ludzki rekombinowany czynnik antyhemofilowy pochodzący z DNA (czynnik VIII) w leczeniu hemofilii A ad

Niektóre podmioty uczestniczyły w więcej niż jednym etapie. Scena
Po 72-godzinnym okresie, w którym nie otrzymywali leczenia, 17 bezobjawowych dorosłych z hemofilią A (16 ciężkich i umiarkowanych) otrzymało pojedyncze dożylne wstrzyknięcie czynnika VIII pochodzącego z osocza (Koate-HS, Cutter Biological, Berkeley, CA) w dawce około 50 jm na kilogram masy ciała, w zaokrągleniu do najbliższej całej fiolki. Próbki krwi pobrano przed infuzją i 10 i 30 minut oraz 1, 2, 4, 6, 12, 24, 30 i 48 godzin po infuzji. Próbki osocza zostały zamrożone w ciągu 30 minut po pobraniu, wysłane do centralnego laboratorium badawczego na suchym lodzie i przechowywane w temperaturze -70 ° C do czasu oznaczenia. Czas aktywnej częściowej tromboplastyny oznaczono przed infuzją i 30 minut, 4 godziny i 24 godziny po infuzji. Jeden do dwóch tygodni później badanie powtórzono u tych samych osobników, z tym wyjątkiem, że zastosowano rekombinowany czynnik VIII. Następnie badani rozpoczęli program leczenia inklinicznego rekombinowanym czynnikiem VIII (20 do 40 IU na kilogram trzy razy w tygodniu przez cztery tygodnie). Pod koniec czwartego tygodnia ponownie zmierzono odzysk czynnika VIII in vivo. Następnie badani przystąpili do drugiego etapu badania (leczenie domowe). Badanie farmakokinetyczne z użyciem rekombinowanego czynnika VIII zostało powtórzone w tygodniach 13 i 25 badania w 16 i 14 oryginalnych 17 osobnikach, odpowiednio.
Etap 2
Siedemdziesiąt sześć osób (16, które kontynuowały od etapu i 60 nowych do badania) uczestniczyło w programie leczenia domowego zrekombinowanym czynnikiem VIII. Osobnicy zostali poinstruowani, aby postępowali zgodnie z tym samym programem leczenia, który stosowali dla koncentratów czynnika VIII pochodzących z osocza. Prowadzili dzienniki wszystkich podanych terapii i poproszono ich o ocenę postrzeganej skuteczności każdego leczenia, stosując skalę od 0 do 4, przy czym 4 oznaczały najwięcej, a 0 najmniej skuteczne. Pacjenci powracali do kliniki w odstępach miesięcznych, aby otrzymywać dawki prowokacji rekombinowanego czynnika VIII (50 IU na kilogram) do oceny jego odzysku in vivo po 10 minutach. Podczas tych wizyt przeprowadzono test inhibitora Bethesda, 10 próbek surowicy pobrano do przeszukiwania przeciwciał za pomocą testu immunoenzymatycznego (ELISA). Baza danych dokumentacji leczenia domowego z 56 kolejnych pacjentów, którzy ukończyli pięć miesięcy leczenia w domu, została zanalizowana w celu wykazania skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.
Etap 3
Podczas trzeciego etapu ocenialiśmy skuteczność i bezpieczeństwo rekombinowanego czynnika VIII w przypadku zabiegów chirurgicznych lub poważnych krwotoków wymagających hospitalizacji. Na tym etapie włączono dwadzieścia sześć osób, z których 9 było nowością w badaniu, a 17 zostało zapisanych na etapie lub 2.
Wcześniej nieleczone lub minimalnie leczone przedmioty
W badaniu wzięło udział dwadzieścia niemowląt i dzieci, które nigdy nie otrzymywały czynnika VIII pochodzącego z osocza i jedno dziecko, które otrzymało tylko pojedynczą dawkę świeżo mrożonego osocza. Pacjenci ci otrzymywali tylko rekombinowany czynnik VIII do leczenia lub profilaktyki epizodów krwawienia. Testy inhibitora przeprowadzono co około 12 tygodni.
Testy laboratoryjne
Próbki osocza do oznaczenia czynnika VIII zostały narysowane zgodnie ze znormalizowanymi technikami; 4,5 ml krwi żylnej pobrano jednorazową igłą i plastikową strzykawką, natychmiast dodano do 0,5 ml zbuforowanego 3,8 procent cytrynianu sodu w probówkach Vacutainer traktowanych krzemem i zmieszano
[przypisy: prądy interferencyjne, stomatologia rzeszów, usuwanie laserowe owłosienia cena ]