Sprawa Olivieri

W swoim artykule na temat sporu o czynnik deferipronu-chelatującego żelazo (wydanie z 24 października), Nathan i Weatherall koncentrują się na etycznych implikacjach związków między naukowcami, ich instytucjami i przemysłem. Ich artykuł ignoruje najnowsze dowody dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności leku 2-5 i nie robi nic, aby rozwiązać problem niepewności, która spowodowała, że deferypron jest niedostępny dla większości pacjentów z talasemią na całym świecie.
Ta publiczna kontrowersja wywołała strach, niepewność i wątpliwości wśród tych pacjentów i ich lekarzy, wzbudziła brak zaufania wśród lekarzy i badaczy i podważyła zaufanie pacjentów do lekarzy. Wątpliwości te potęguje wysoki szacunek, w jakim odbywa się nauka północnoamerykańska. Food and Drug Administration nie posiada licencji na deferypron, ponieważ jego decyzje podejmowane są w kontekście północnoamerykańskim i nie mogą pozostać niezmienione przez tak głośny spór. W związku z tym organy regulacyjne w wielu krajach również odmówiły udzielenia licencji na deferypron. W rezultacie, mimo że był używany bezpiecznie przez tysiące pacjentów przez 10 lat i jest sprzedawany tanio przez Cipla w Indiach, lekarze w sąsiednich krajach nie byli w stanie z niego korzystać, mimo że stanowi jedyną nadzieję na ich pacjenci z talasemią. Każdego roku sytuacja ta się utrzymuje, co najmniej 2000 do 3500 pacjentów z talasemią, którzy regularnie otrzymują transfuzję, umiera na całym świecie z powodu nieleczonego przeciążenia żelazem – więcej niż łączna liczba takich pacjentów mieszkających w Ameryce Północnej i Południowej łącznie. Pacjenci nie mogą czekać 10 lat na lepszy środek chelatujący żelazo. Potrzebują deferypronu teraz, ponieważ jest on niedrogi, dopuszczalny i odpowiednio bezpieczny i skuteczny.
George Constantinou
Stavros Melides
Wielka Brytania Thalassemia Society, London N14 6PH, United Kingdom
[email protected] freeserve.co.uk
Bernadette Modell, Ph.D., FRCP
University College London, Londyn N19 5LW, Wielka Brytania
5 Referencje1. Nathan DG, Weatherall DJ. Wolność akademicka w badaniach klinicznych. N Engl J Med 2002; 347: 1368-1371
Full Text Web of Science MedlineGoogle Scholar
2. Wonke B, Wright C, Hoffbrand AV. Leczenie skojarzone z deferypronem i desferrioksaminą. Br J Haematol 1998; 103: 361-364
Crossref Web of Science MedlineGoogle Scholar
3. Giardina PJ, Grady RW. Terapia chelatująca w .-talasemii: optymistyczna aktualizacja. Semin Hematol 2001; 38: 360-366
Crossref Web of Science MedlineGoogle Scholar
4. Wanless IR, Sweeney G, Dhillon AP i in. Brak postępującego zwłóknienia wątroby podczas długotrwałej terapii deferypronem u osób z zależną od transfuzji beta-talasemią. Blood 2002; 100: 1566-1569
Crossref Web of Science MedlineGoogle Scholar
5. Anderson LJ, Wonke B, Prescott E, Holden S, Walker JM, Pennell DJ. Porównanie wpływu doustnego deferypronu i podskórnej desferrioksaminy na stężenie żelaza w mięśniu sercowym i czynność komór w beta-talasemii. Lancet 2002; 360: 516-520
Crossref Web of Science MedlineGoogle Scholar
Nathan i Weatherall przeinaczają fakty związane z Apotexem i deferypronem Co więcej, jeden z autorów nie ujawnił swojego związku z firmą, która opracowuje konkurencyjny lek1, a tym samym naruszył ostatnie wytyczne czasopisma dotyczące autorstwa i odpowiedzialności2. Kwestionujemy wiele stwierdzeń Nathana i Weatheralla.
Fakty widziane przez Apotex są następujące. W 1992 r. Olivieri i współwyznawca zażądali, aby Apotex wspierał rozwój deferypronu (L1), zalecając stosowanie tego doustnego leku w leczeniu nadmiaru żelaza u pacjentów z talasemią durową. Chociaż był on potrzebny pacjentom, deferypron nie byłby postrzegany przez firmę farmaceutyczną jako opłacalna inwestycja, ponieważ w Stanach Zjednoczonych jest mniej niż 700 pacjentów z talasemią główną, istnieje ryzyko agranulocytozy, a ochrona patentowa byłaby tylko Krótki czas. Niezależnie od tych ograniczeń Apotex zobowiązał się do opracowania deferypronu ze względu na jego potencjał do zwiększenia przeżywalności części populacji pacjentów z talasemią durową.
W 1993 r. Apotex zainicjował program mający na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności deferypronu, prowadząc do jego oceny u ponad 800 pacjentów w Europie, Ameryce Północnej i innych częściach świata. W 1995 r. Olivieri i jej koledzy z Toronto wyrazili zaniepokojenie utratą odpowiedzi u sześciu pacjentów.3 Naukowcy z Apotex dokonali przeglądu danych i stwierdzili, że nie poparli tej interpretacji. Aby uzyskać niezależną ocenę, Apotex rozprowadził surowe dane do wszystkich innych badaczy badających deferypron. Badacze byli jednomyślni w swoim niezgodzie z interpretacją Olivieri. Następnie Apotex zwołał międzynarodową komisję ekspertów w celu przeglądu surowych danych i interpretacji Olivieri. Komitet stwierdził, co następuje: W szczególności Komitet nie znajduje tendencji do utraty skuteczności leczenia u pacjentów leczonych L1 [deferypronem] w perspektywie długoterminowej. Nie ma nagłych, nieoczekiwanych zmian w odniesieniu do niepowodzenia terapii. 4
Do tego czasu Apotex zdecydował się nie przedłużać umowy Olivieri i przerwać badanie w Toronto, kontynuując studia na wszystkich innych stronach. Nathan i Weatherall scharakteryzowali wypowiedzenie umowy Olivieri jako próbę powstrzymania jej od ujawnienia swoich poglądów, ale systematyczne podejście do ujawniania i rewizji pokazuje, że taka perspektywa jest nieważna.
Trzy miesiące po rozwiązaniu umowy Olivieri przedłożył streszczenie do prezentacji na konferencji naukowej, 3 nie ujawniając, że przeprowadzono przegląd danych i że dwa komitety odrzuciły jej wnioski. Dopiero po wygaśnięciu jej umowy skarżąca stwierdziła, że stosowanie deferypronu może wiązać się ze zwiększeniem ryzyka zwłóknienia wątroby.5 Uważamy, że roszczenia te zostały obalone.6
Nathan i Weatherall wykazują brak aktualnej wiedzy na temat bezpieczeństwa klinicznego deferypronu, jego skuteczności i roli w leczeniu talasemii durowej. Czytelnicy, którzy chcą się uczyć o deferypronie mogą odwoływać się do ostatnich doniesień z badań niezależnych6-10 i sponsorowanych przez Apotex11 Deferiprone, obecnie zatwierdzony w 24 krajach, jest jedyną alternatywną metodą ratowania życia dla pacjentów z talasemią, którzy nie przyjmują deferoksaminy lub nie mogą jej przyjmować, i dla których nie zatwierdzono żadnego innego leczenia; Nathan i Weatherall odmówiliby im tego leczenia.
Ponadto Nathan i Weatherall fałszywie twierdzą, że w ciągu kilku lat po tym, jak Apotex wstrzymał proces, dwa procesy o łącznej wartości ponad 20 milionów dolarów zostały formalnie złożone przeciwko Olivieri. W żadnym momencie Apotex nie wszczął żadnego pozwu przeciwko Olivieri. Prawdę można znaleźć w aktach Sądu w Ontario. To Olivieri złożył liczne pozwy przeciwko tym, którzy nie zgadzali się
[więcej w: refundacja aparatów słuchowych, prosure, stomatologia rzeszów ]
[więcej w: piramida żywieniowa 2014, szkła progresywne cena, nfz lista oczekujących do sanatorium ]